ERDERA konferencē Rīgā pulcējās 23 valstu pārstāvji, lai stiprinātu reto slimību pētniecību un starptautisko sadarbību

Šā gada 2. un 3. jūnijā Rīgā norisinājās Eiropas Reto slimību pētniecības alianses (ERDERA) konference "Nacionālo plānu potenciāla izmantošana un kapacitātes stiprināšana reto slimību pētniecības veicināšanai" (How to maximise the power of national plans for rare diseases and strengthen their capacity to foster rare-disease research). Pasākums  pulcēja delegātus no 23 Eiropas un citām valstīm, tostarp vairākus desmitus dalībnieku, kuri konferencē piedalījās attālināti. Šī konference, kuras norises laiks vienlaicīgi iezīmē ERDERA pirmā darbības gada beigas, bija vērsts uz nacionālo rīcības plānu un plašākas Eiropas pētniecības programmas saskaņošanu, vienlaikus paātrinot nacionālo spoguļgrupu jeb NSG izveidi.

NSG ir ERDERA nacionālās platformas, kas apvieno ministrijas, pētniekus un pacientu organizācijas, lai nodrošinātu, ka nacionālās prioritātes attīstās kopsolī ar vispārējiem Eiropas mērķiem un otrādi. Šī bija viena no galvenajām prioritātēm, ko pauda ERDERA nacionālo plānu saskaņošanas grupas līdzvadītāja Viktorija Hedlija [Victoria Hedley], vienlaikus atgādinot klātesošajiem: “Mums ir unikāla pieredze Eiropas kontekstā, taču mums jāraugās arī aiz tās apvāršņa. Mēs ceram, ka nākamgad līdz šim brīdim aktīvi darbosies visas 37 nacionālās spoguļgrupas.”

Rīgā notikušajā konferencē izskan aicinājums rīkoties

Konferenci ar uzrunu atklāja Bērnu klīniskās universitātes slimnīcas (BKUS) valdes priekšsēdētājs Valts Ābols. Savā uzrunā viņš uzsvēra šīs iniciatīvas kopīgo mērķi: “Tieši pētniecība mums nodrošinās nākotnes diagnostiku un ārstēšanu un dos mums cerību. Kopā mēs spējam izstrādāt kopīgus risinājums tā, lai tos varētu veiksmīgi ieviest visās valstīs.”

Otrs ERDERA nacionālo plānu saskaņošanas grupas līdzvadītājs Klemāns Moro [Clément Moreau] turpmākajiem mēnešiem izvirzīja trīs tūlītējas prioritātes, proti, atbilstošāka ES un nacionālo stratēģiju saskaņošana, konkrētu politiku un finansējuma nepilnību apzināšana katrā valstī un kopīgas mācīšanās sekmēšana, balstoties uz kopējiem resursiem un praksi.

Attēls

Rīcības modeļi un stratēģijas Eiropā un ārpus tās

Eiropas Reto slimību organizācijas (EURORDIS) sabiedrisko attiecību speciālistes Ariane Veinmana [Ariane Weinman] un Valentīna Botarelli [Valentina Bottarelli] iepazīstināja ar aktuālajiem datiem no pētījuma par 32 Eiropas reto slimību plāniem. Finansējuma trūkums un nevienmērīga plānu īstenošana reģionos joprojām ir plaši izplatītas problēmas, taču progress novērojams saistībā ar nacionālajiem reģistriem un uz mākslīgo intelektu (MI) balstītu diagnostiku.

Viņas uzsvēra, ka politiskajam kontekstam šajā ziņā ir būtiska nozīme, vienlaicīgi aicinot izstrādāt vienotu politisko ietvaru, kas paredzētu ERDERA pētniecības virziena sasaisti ar centieniem integrēt Eiropas references tīklus (ERT) veselības aprūpes sistēmās, īstenojot kopējo iniciatīvu JARDIN. Tas ļautu izvairīties no pasākumu pārklāšanās un nodrošinātu, ka pacienta viedoklis tiek uzklausīts ikvienā ārstniecības procesa posmā.

Priekšplānā jāizvirza pacients – gan Eiropā, gan ārpus tās

Starp pirmajām izveidotajām spoguļgrupām jāizceļ Portugāle, kura pierādījusi, ka ilgtspējīga sadarbība starp pētniekiem, veselības aprūpes iestādēm un pacientu organizācijām ļauj izstrādāt vienotu un saskaņotu rīcības plānu. Šis rīcības modelis veiksmīgi īstenots arī citās valstīs ārpus Eiropas. Kā norādīja koordinatore Sandra Alvesa [Sandra Alves], straujš pavērsiens bija novērojams, tiklīdz diskusijā iesaistījās pacienti. “Jaunais nacionālais reto slimību plāns ir tieši balstīts uz šo pacientu pārstāvju izvirzītajām prioritātēm, un tieši viņi ir tie, kuri bija iesaistīti plāna izstrādē jau no paša sākuma”, viņa norāda.

Šo pieeju atbalsta arī Jaunzēlandes reto slimību organizācija Rare Disorders New Zealand, kura viennozīmīgi uzstāj, lai te ao Māori principi tiktu integrēti nacionālajā stratēģijā un reto slimību kopiena vienmēr tiktu uzklausīta, pieņemot jebkuru ar sabiedrības veselību saistītu lēmumu. Organizācija brīdina, ka desmit gadu rīcības plāns var zaudēt tā īstenošanas tempu, ja tas netiek sadalīts vairākos posmos un regulāri pārskatīts: “Vispirms atbildīgajām iestādēm jāizstrādā īstermiņa rīcības plāni, lai panāktu konkrētu pasākumu ātrāku īstenošanu un šī 10 gadu nacionālā stratēģija līdz ar to laika ziņā neradītu nekādus šķēršļus,” norādīja Rare Disorders NZ valdes priekšsēdētājs Kriss Higinss [Chris Higgins].

Savukārt Spānijas pārstāvji norādīja, ka pašlaik norit darbs pie nacionālās stratēģijas pārskatīšanas, priekšplānā izvirzot pētniecību un līdz ar to paredzot izvērst valsts reģistru, finansēt ģenētisko datu apmaiņu un sasaistīt reģionālos, nacionālos un pārrobežu tīklus. Tomēr viņi arī atklāti atzina, ka pakalpojumu ieviešana autonomajās kopienās norit nevienmērīgi.

Prioritātes pēc konferences: izmērīt progresu un iesaistīt visas Eiropas valstis

ERDERA finansējums 380 miljonu eiro apmērā līdz 2031. gadam ir radījis spēcīgu impulsu. Semināram tuvojoties noslēgumam, Bērnu slimnīcas Reto slimību koordinācijas centra virsārste Madara Auzenbaha un ERDERA nacionālo plānu saskaņošanas grupas līdzvadītāja atgādināja klātesošajiem, ka ietekmei reto slimību jomā jābūt izmērāmai: “Mēs varam – un mums ir jāseko līdzi tam, kas patiešām ir svarīgi, proti, agrīnā diagnostika, plašāka dalība klīniskos pētījumos un nacionāli plāni, kas pārtop reālā rīcībā.” 

Dalībnieki apņēmās atkārtoti tikties pēc divpadsmit mēnešiem un būt gataviem prezentēt konkrētus rādītājus. Turklāt cerams, ka līdz tam brīdim būs izveidots un darbosies viss 37 nacionālo spoguļgrupu tīkls.